Cháu đầu tiên là cháu Hồ T.P.A., 17 tháng tuổi, đến từ A Lưới. Bệnh nhi phát hiện bị Beta-Thalassemia từ lúc 4 tháng tuổi, và phải truyền máu hàng tháng. Sau khi kiểm tra HLA, cháu có phù hợp HLA 12/12 với anh trai 7 tuổi. Ban Giám Đốc Bệnh viện đã họp hội chẩn toàn viện và lên kế hoạch ghép tế bào gốc cho cháu. Trong quá trình ghép, cháu chỉ có một số biến chứng nhẹ như sốt giảm bạch cầu hạt, tăng huyết áp. Sau ghép bốn tuần, cháu phục hồi các dòng tế bào máu. Hiện cháu rất khỏe mạnh. Đây là ca ghép Thalassemia có độ tuổi nhỏ nhất ở Việt Nam.

Cháu thứ hai là cháu Trần V.T., 3 tuổi, đến từ Huế. Cháu bị u tế bào mầm trung thất tái phát. Trẻ đã được ghép tế bào gốc đồng loại. Đây là ca ghép u tế bào mầm tái phát đầu tiên của bệnh viện. Sau ghép, trẻ phục hồi các dòng tế bào máu nhanh. Hiện tại cháu rất khỏe mạnh.

Cháu thứ ba là cháu u nguyên bào thần kinh nguy cơ cao thứ 55, Nguyễn T.N.K., 39 tháng, đến từ Quảng Trị. Sau quá trình hóa chất, cháu có đáp ứng, khối u nhỏ lại, nên được tiến hành ghép. Sau ghép, cháu tiếp tục được phẫu thuật và xạ trị.

Cháu thứ tư là cháu u nguyên bào thần kinh nguy cơ cao thứ 56, Nguyễn Đ.A., đến từ Phú Thọ, Hà Nội. Cháu cũng bị u nguyên bào thần kinh nguy cơ cao. Sau điều trị hóa chất, cháu đáp ứng tốt và đã được tiến hành ghép tủy.

Ghép tế bào gốc tạo máu là phương pháp điều trị triệt để, giúp chữa lành cho các cháu bị bệnh thalassemia thể phụ thuộc truyền máu và là phương pháp giúp kéo dài sự sống cho các trẻ bị bệnh lý u đặc như u nguyên bào thần kinh nguy cơ cao, u tế bào mầm tái phát. Đối với căn bệnh Thalassemia, là bệnh lý huyết học di truyền phổ biến, mỗi năm có khoảng 2.000 – 2.500 trẻ tại Việt Nam được chẩn đoán mắc thể nặng. Các bệnh nhi phải điều trị suốt đời bằng truyền máu và thải sắt, để lại nhiều biến chứng trên tim, gan, thận, nội tiết, xương và sự phát triển thể chất, tinh thần. Cuộc sống của trẻ gắn liền với bệnh viện, trở thành gánh nặng cho gia đình và xã hội. Nếu được tiếp cận với phương pháp ghép tủy, cháu sẽ trở thành một đứa trẻ bình thường và thoát khỏi tình trạng truyền máu.

Là bệnh viện hạng đặc biệt trực thuộc Bộ Y tế, Bệnh viện Trung ương Huế nhiều năm qua giữ vai trò tiên phong trong các kỹ thuật y khoa cao cấp, đặc biệt là ghép tạng và ghép tế bào gốc. Từ năm 2019, Bệnh viện đã triển khai kỹ thuật ghép tế bào gốc ở trẻ em, khởi đầu với ghép trên các bệnh lý u đặc như u nguyên bào thần kinh nguy cơ cao, u nguyên bào võng mạc di căn, lymphoma tái phát, sau đó đến ghép tế bào gốc đồng loại trên bệnh lý Thalassemia. Từ tháng 9/2024, Bệnh viện chính thức triển khai ghép tế bào gốc điều trị bệnh Thalassemia. Đây là đơn vị đầu tiên tại khu vực miền Trung – Tây Nguyên, và là thứ hai cả nước thực hiện được kỹ thuật cao này. Đến nay, Bệnh viện đã thực hiện 78 ca ghép tế bào gốc ở trẻ em, trong đó có 17 ca ghép đồng loại cho bệnh nhi tan máu bẩm sinh trong vòng 19 tháng. Đây là con số đạt được lớn nhất trong cả nước trong vòng 19 tháng. Mỗi ca ghép thành công là một kỳ tích không chỉ về y học mà còn là niềm hy vọng sống được thắp sáng trong mỗi gia đình.

Hiện tại, với nhu cầu các ca ghép tủy gia tăng, nên Bệnh viện đã mở rộng thêm phòng ghép, có thể triển khai ghép cùng lúc 4 cháu bệnh nhi. Bệnh viện Trung ương Huế đang nỗ lực tiến hành ghép cho thật nhiều cháu mắc bệnh, để mong các cháu có một cuộc sống tươi đẹp hơn. Và trong hai tháng tới, Bệnh viện sẽ tiến hành ghép nửa thuận hợp cho những cháu mắc bệnh Thalassemia nhưng không có sự tương thích hoàn toàn HLA với anh chị em và ba mẹ.